湖北日報訊 （記者曾莉、汪菁華）10月26日，由湖北藥企遠大醫(yī)藥集團自主研發(fā)的罕見病高氨血癥治療藥物——卡谷氨酸分散片，在北京大學(xué)第一醫(yī)院兒童醫(yī)學(xué)中心開出全國首張?zhí)幏?。該藥品可有效幫助兒童或成人患者降低血氨水平，改善或預(yù)防神經(jīng)系統(tǒng)損傷，為這類罕見病患者帶來全新治療選擇。
“藥品國產(chǎn)后價格大大下降，我們再也不用害怕斷藥了！”當(dāng)天，剛剛拿到藥的患兒家長林女士分享了自己的喜悅心情。她的女兒今年7歲，此前只能選用進口卡谷氨酸分散片治療，價格昂貴，給家庭背上沉重經(jīng)濟負擔(dān)。她說：“如今有了更好的選擇，孩子的治療也有了希望?！?/p>
據(jù)悉，急慢性高氨血癥是一種在新生兒中發(fā)病率約10萬分之一的罕見病。
“我們深知，罕見病藥品的市場小、投入高、研發(fā)久、回報低，這對企業(yè)來說很可能虧本。但這相較于人的健康和生命而言，微不足道。哪怕只有很少的患者需要，我們也應(yīng)該研發(fā)和生產(chǎn)！”章津直言。
研發(fā)團隊抽絲剝繭，通過大量的實驗和研究，確定最佳生產(chǎn)方式和工藝條件。經(jīng)過一年多摸索，項目的生產(chǎn)工藝由實驗室向工廠轉(zhuǎn)移。勝利在望時，研發(fā)人員發(fā)現(xiàn)，批量生產(chǎn)的設(shè)備與模擬試驗階段設(shè)備差異較大，項目不得不暫停。繼續(xù)努力，要追加大量人力、財力，但就此作罷，患者怎么辦？研發(fā)人員與車間工作人員輪番倒班不休息，一個月內(nèi)所有設(shè)備參數(shù)、生產(chǎn)工藝全部完成。
“從研發(fā)到獲批上市，記不清有多少重挑戰(zhàn)?！边h大醫(yī)藥心腦血管急救板塊相關(guān)負責(zé)人說。2023年9月，卡谷氨酸分散片獲批上市，以全球最低價格大幅減輕患者用藥負擔(dān)，為罕見病患者點亮生命之光。
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